Przeglądarka, z której korzystasz jest przestarzała.

Starsze przeglądarki internetowe takie jak Internet Explorer 6, 7 i 8 posiadają udokumentowane luki bezpieczeństwa, ograniczoną funkcjonalność oraz nie są zgodne z najnowszymi standardami.

Prosimy o zainstalowanie nowszej przeglądarki, która pozwoli Ci skorzystać z pełni możliwości oferowanych przez nasz portal, jak również znacznie ułatwi Ci przeglądanie internetu w przyszłości :)

Pobierz nowszą przeglądarkę:

Lublin

16 marca 2021 r.
6:40

Za „najdroższy lek na świecie” może płacić państwo. Jest szansa dla Ninki z Lublina?

Nina Słupska
Nina Słupska (fot. Maciej Kaczanowski)

Na tę decyzję czekają dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni i ich rodziny, które ścigają się z czasem zbierając pieniądze na terapię za ponad 9 mln zł.

AdBlock
Szanowny Czytelniku!
Dzięki reklamom czytasz za darmo. Prosimy o wyłączenie programu służącego do blokowania reklam (np. AdBlock).
Dziękujemy, redakcja Dziennika Wschodniego.
Kliknij tutaj, aby zaakceptować

Pozytywną opinię w sprawie stosowania Zolgensmy (nazywanej najdroższym lekiem na świecie) u dzieci z SMA czyli rdzeniowym zanikiem mięśni wydała Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. To pierwszy krok do refundacji leku. - Ta opinia trafi teraz do Ministerstwa Zdrowia, gdzie będą prowadzone dalsze konsultacje z ekspertami, rozmowy z producentem i, mamy nadzieję, zostanie również wydana pozytywna decyzja o refundacji leku - mówi dr hab. n.med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej i konsultant wojewódzki w dziedzinie neurologii dziecięcej. Dodaje: Może to zająć kilka miesięcy. Jest duża szansa, że w lecie lek będzie już refundowany.

Lubelska klinika jest jedyną w kraju, która stosuje terapię genową. Jest też pod tym względem liderem w Europie Środkowo-Wschodniej. Lek dostało już 10 dzieci, a w kolejce czeka kolejna czwórka. - U dzieci, które otrzymały już lek, widzimy świetne efekty, szczególnie jeśli chodzi o poprawę motoryki - zaznacza dr Chrościńska-Krawczyk.

Czy decyzja o refundacji gwarantowałaby, że dzieci, takie jak Nina Słupska z Lublina, których rodziny są w trakcie zbiórki pieniędzy na terapię genową, dostaną lek? - Na tym etapie nie możemy tego stwierdzić na sto procent, wszystko będzie zależało od warunków programu lekowego. Pamiętajmy, że w tym roku ruszyły badania przesiewowe pod kątem SMA u noworodków, a Zolgensma przynosi najlepsze efekty u dzieci, które nie mają jeszcze objawów choroby - tłumaczy Chrościńska-Krawczyk.

Rdzeniowy zanik mięśni to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do zahamowania rozwoju poprzez stopniowy zanik mięśni i utraty możliwości poruszania się. Chodzi o uszkodzenie konkretnego genu lub jego brak. Terapia genowa daje szansę na prawidłowy rozwój dziecka.

Do organizmu jest dostarczana brakująca część genomu, która produkuje białko SMN, niezbędne do prawidłowego rozwoju mięśni. Produkcja tego białka zaczyna się już po kilkudziesięciu godzinach od podania leku.

„Nośnikiem” brakującego genu, który trafia do komórki, jest wirus. Dlatego lek podaje się tylko dzieciom o wadze do 13,5 kilograma. Im większa masa ciała dziecka, tym potrzebna jest większa dawka leku. Dlatego nie przekraczamy granicy 13,5 kg, bo większa dawka wirusa mogłaby narazić na cięższe skutki uboczne.

e-Wydanie

Pozostałe informacje

Sebastian S. piłkarz Górnika Łęczna

Szokujące doniesienia dotyczące piłkarza Górnika Łęczna. Klub zabrał głos

Szokujące doniesienia z obozu Górnika Łęczna. Jak podała lubelska „Gazeta Wyborcza”, jeden z zawodników zielono-czarnych ma postawione zarzuty fizycznego i psychicznego znęcania się nad swoją partnerką

W pierwszym meczu z Treflem Start wygrał 122:121

PGE Start Lublin w piątek zagra w Sopocie z mistrzem Polski

PGE Start Lublin w piątek wieczorem zagra z Treflem Sopot, czyli aktualnym mistrzem Polski, który obecnie zajmuje drugie miejsce w tabeli Orlen Basket Ligi. Spotkanie zaplanowano na godz. 18.

Obuwie sportowe z Chin przechwycone przez Krajową Administrację Skarbową

Podrabiane buty za 1,5 miliona zł przechwycone przez lubelskich celników

Funkcjonariusze Służby Celno-Skarbowej z Oddziału Celnego w Chełmie odkryli ponad 4,5 tysiąca par podrabianych butów sportowych. Towar znajdował się w składzie celnym na terenie powiatu chełmskiego i pochodził z Chin. Kontrola wykazała, że buty bezprawnie oznaczono znakami towarowymi znanego producenta odzieży sportowej.

Skok stulecia. Jego łupem padły papierosy i alkohol

Skok stulecia. Jego łupem padły papierosy i alkohol

Policjanci z Terespola zatrzymali mężczyznę odpowiedzialnego za kradzież ze sklepu. Zginął alkohol i papierosy. Sprawca może spędzić w więzieniu nawet 10 lat.

zdjęcie ilustracyjne

Terenówki rozjeżdżają łąki nad Bugiem. Mieszkańcy: „Może postawić znaki zakazu”

Nielegalne rajdy terenówek stają się zmorą nadbużańskich wsi. Radni i mieszkańcy gminy Janów Podlaski skarżą się, że problem narasta.

Farben Lehre, The Bill i Zenek Kupatasa zagrają w Zgrzycie
koncert
4 kwietnia 2025, 18:00
film

Farben Lehre, The Bill i Zenek Kupatasa zagrają w Zgrzycie

Najbliższy piątek (4 kwietnia) w Fabryce Kultury Zgrzyt upłynie pod znakiem brzmień w klimacie punk i reggae. Na jednej scenie zagrają: Farben Lehre, The Bill oraz Zenek Kupatasa. To wyjątkowe wydarzenie obiecuje solidną porcję melodyjnego punk-rocka, nieokiełznanego pogo pod sceną i pozytywnych wibracji.

Morawiecki i Obajtek przyjadą do Białej Podlaskiej. Będą mówić o cudzoziemcach i Małaszewiczach

Morawiecki i Obajtek przyjadą do Białej Podlaskiej. Będą mówić o cudzoziemcach i Małaszewiczach

Były premier Mateusz Morawiecki (PiS) spotka się z mieszkańcami Białej Podlaskiej. Nie przyjedzie sam – towarzyszyć mu będzie Daniel Obajtek (PiS), były prezes Orlenu.

Lublin przebuduje Żłobek nr 9. Powstanie 180 nowych miejsc dla dzieci

Lublin przebuduje Żłobek nr 9. Powstanie 180 nowych miejsc dla dzieci

Miasto ogłosiło przetarg na modernizację placówki przy ul. Zelwerowicza. Inwestycja, dofinansowana kwotą 6,5 mln zł, pozwoli zwiększyć liczbę miejsc opieki do 390 i poprawić warunki dla dzieci oraz personelu.

Straż Graniczna odmówiła przyjęcia wniosku o azyl obywatelce Gwinei

Straż Graniczna odmówiła przyjęcia wniosku o azyl obywatelce Gwinei

Tylko jeden wniosek o udzieleniu ochrony międzynarodowej został odrzucony przez funkcjonariuszy straży granicznej po wejściu w życie przepisów.

Łada wygrała pierwszy mecz na wiosnę

Siedem goli Łady 1945 Biłgoraj, sześć Sygnału i komplet wyników Keeza IV ligi

Do trzech razy sztuka mogą powiedzieć kibice i piłkarze Łady 1945 Biłgoraj. Drużyna Marcina Zająca po dwóch remisach z rzędu wreszcie wywalczyła pełną pulę. W środę pokonała u siebie rezerwy Avii aż 7:0.

Bartosz Zmarzlik w piątek w Łodzi będzie głównym faworytem do zwycięstwa

MAXTO ITS Indywidualne Międzynarodowe Mistrzostwa Ekstraligi. Zmarzlik znów faworytem

W piątek wieczorem na łódzkiej Moto Arenie odbędzie się dwunasta edycja MAXTO ITS Indywidualnych Międzynarodowych Mistrzostw Ekstraligi imienia Zenona Plecha. W stawce znalazło się trzech żużlowców Orlen Oil Motoru Lublin: Bartosz Zmarzlik, Dominik Kubera oraz Wiktor Przyjemski

rektor UM w Lublinie - prof. Wojciech Załuska
rozmowa

Poważne zarzuty w stronę Uniwersytetu Medycznego. Rektor: sprawa będzie mieć finał w sądzie

W lokalnych mediach pojawiły się zarzuty w stronę Uniwersytetu Medycznego i jego kierownictwa. Sprawa odbiła się szerokim echem. Postanowiliśmy zapytać rektora uczelni o to, jak odniesie się do oskarżeń.

Niewybuch przy ulicy Janowskiej w Białej Podlaskiej. Saperzy przystępuję do działań
aktualizacja

Niewybuch przy ulicy Janowskiej w Białej Podlaskiej. Saperzy przystępuję do działań

Niewybuch przy ulicy Janowskiej w Białej Podlaskiej. Urzędnicy czekają na przyjazd saperów.

Zwiedzanie bryczką lub meleksem. Gmina szykuje się na turystów

Zwiedzanie bryczką lub meleksem. Gmina szykuje się na turystów

Taxi bryczka będzie wozić turystów po Janowie Podlaskim. Ale pomysłów jest więcej, bo gmina opracowuje swoją strategię rozwoju turystyki.

Święto muzyki alternatywnej
przegląd
9 kwietnia 2025, 18:00

Święto muzyki alternatywnej

W najbliższy weekend po raz piętnasty odbędzie się SPAM, czyli Studencki Przegląd Alternatywnej Muzyki. Jest to wydarzenie stawiające na pasję, pomysłowość i oryginalność w muzyce. Będzie to znakomita okazja posłuchać – być może – przyszłych gwiazd.

ALARM24

Masz dla nas temat? Daj nam znać pod numerem:
Alarm24 telefon 691 770 010

Wyślij wiadomość, zdjęcie lub zadzwoń.

kliknij i poinformuj nas!

Najczęściej czytane

Dzisiaj · Tydzień · Wideo · Premium

Komunikaty