Ta data zostanie zapamiętana na długo przez leczących dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni

• Tomasz Słupski, tata Ninki, z którym chwilę wcześniej rozmawiałam o refundacji leku, podkreśla, że jest w tym ogromna pani zasługa i pani starań.

– Bardzo dziękuję za miłe słowa. To, że mamy refundację to jest zasługa wielu osób, zarówno rodziców dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni jak i lekarzy, Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych, jak też przede wszystkim Ministerstwa Zdrowia i producenta leku, którzy doszli do porozumienia.

• Co dokładnie oznacza decyzja resortu zdrowia?

– Bardzo dużo. Trzy leczące w świecie tę straszną chorobę leki są dostępne również w Polsce. Łącząc to z przesiewem noworodkowym możemy powiedzieć, że to ogromny sukces. Dlatego, że zastosowanie jednej z opcji terapeutycznych jaką jest terapia genowa pozwala na prawidłowy rozwój u dzieci z SMA przedobjawowych bądź skąpoobjawowych. Myślę, że ta data 22 sierpnia 2022 roku będzie na długo zapamiętana przez całe środowisko zajmujące się leczeniem dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni.

• „Najdroższy lek na świecie” jest podawany tylko w Lublinie. Czy ma pani wielu rodziców w „kolejce” czyli tych, którzy zbierają pieniądze za Zolgensmę?

– Nie śledzę dokładnie wszystkich zbiórek, ale myślę, że jest co najmniej kilkanaścioro dzieci, których rodzice zbierają pieniądze na terapię genową. Natomiast poniedziałkowa decyzja Ministerstwa Zdrowia będzie dotyczyła dzieci z przesiewu, u których do tej pory nie była stosowana żadna inna terapia i które nie ukończyły 6 miesiąca życia.

• A co z pozostałymi?

– Na szczęście są inne możliwości terapeutyczne, choćby Nusinersen czyli Spinraza. Jest to lek, który podajemy pacjentom również u nas w klinice. Również o dużej skuteczności. Jedynym jego mankamentem jest to, że musi być podawany dokanałowo czyli poprzez nakłucie lędźwiowe do płynu mózgowo-rdzeniowego co 4 miesiące. Podczas gdy terapia genowa jest podawana tylko raz w życiu.

• A jakie są efekty leczenia Zolgensmą?

– Najlepsze efekty widać u dzieci skąpoobjawowych. Na podstawie 33 pacjentów, którym lek został podany w Lublinie, mogę powiedzieć, że u wszystkich widać efekty zastosowanej terapii. Największe u tych, u których choroba była najmniej zaawansowana.